ESA, Thuốc Biogen Alzheimer làm chậm sự suy giảm nhận thức, tập trung an toàn

Theo dữ liệu được công bố hôm thứ Ba, một phương pháp điều trị bệnh Alzheimer thử nghiệm của Eisai và Biogen (NASDAQ: BIIB) đã làm chậm quá trình suy giảm nhận thức trong một thử nghiệm được theo dõi rộng rãi nhưng có thể gây ra nguy cơ tác dụng phụ nguy hiểm cho một số bệnh nhân.

Lecanemab có liên quan đến một loại mở rộng não ở 12,6% đối tượng thử nghiệm, một tác dụng phụ đã được quan sát thấy trước đây với các loại thuốc tương tự. Mười bốn phần trăm bệnh nhân bị xuất huyết vi mô trong não - một triệu chứng liên quan đến hai trường hợp tử vong gần đây của những người dùng lecanemab trong một thử nghiệm tiếp theo - và năm bệnh nhân bị xuất huyết não.

Các công ty đã báo cáo vào tháng 9 rằng nghiên cứu kéo dài 18 tháng, bao gồm hơn 1.800 bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer giai đoạn đầu, chỉ ra rằng liệu pháp lecanemab làm giảm tỷ lệ suy giảm trên thang điểm sa sút trí tuệ lâm sàng (CDR-SB) xuống 27% so với giả dược. .

Tiến sĩ Ronald Petersen của Mayo Clinic ở Rochester, Minnesota cho biết: “Tất cả các loại thuốc làm giảm amyloid này đều có nguy cơ làm tăng chảy máu não ”. "Tôi nghĩ rằng các kết quả chính, kết quả phụ, giảm amyloid là khá nổi bật."

Một số bệnh nhân có khuynh hướng di truyền mắc phải tình trạng suy giảm tinh thần cho thấy không có sự cải thiện nào trong xét nghiệm CDR-SB.

Khoảng 16% người tham gia thử nghiệm có hai bản sao (đồng hợp tử) đột biến gen APOE4 liên quan đến bệnh Alzheimer, 53% có một bản sao (dị hợp tử) và 31% không mang mầm bệnh.

"Đối với một nhóm nhỏ các cá nhân đồng hợp tử đó, khi nói đến CDR-SB, chúng tôi không quan sát thấy tín hiệu nào ủng hộ lecanemab," Ivan Cheung, chủ tịch Hoa Kỳ của Eisai, cho biết trong một cuộc phỏng vấn. Ông suy đoán rằng đó có thể là do những bệnh nhân nghiên cứu đồng hợp tử được cho dùng giả dược có kết quả tốt hơn mong đợi.

Những người mang APOE4 đã thể hiện sự cải thiện đối với các mục tiêu phụ của thử nghiệm, bao gồm các biện pháp bổ sung về nhận thức và chức năng hàng ngày. Nhìn chung, bệnh nhân lecanemab được hưởng lợi từ 23% đến 26% so với giả dược đối với các mục tiêu nghiên cứu thứ cấp này.

"Tôi cảm thấy đó là một lợi ích lớn sẽ hỗ trợ sự chấp nhận hoàn toàn. Nhưng theo lẽ tự nhiên, chúng tôi mong muốn một lợi thế lớn hơn "Tiến sĩ. Paul Aisen, người đứng đầu Viện nghiên cứu trị liệu bệnh Alzheimer tại Đại học Nam California và là đồng tác giả của nghiên cứu, đã bình luận về những phát hiện này. Lecanemab dự kiến sẽ hiệu quả hơn nếu được sử dụng sớm hơn trong bệnh, "trước khi thiệt hại không thể đảo ngược tích lũy đến mức tạo ra các triệu chứng", ông nói.

Dữ liệu chi tiết từ cuộc thử nghiệm đã được trình bày tại cuộc họp Thử nghiệm lâm sàng về bệnh Alzheimer ở San Francisco và được công bố trên Tạp chí Y học New England.

BẰNG CHỨNG CỦA LÝ THUYẾT AMYLOID

Eisai tin rằng các kết quả thử nghiệm xác nhận một ý tưởng đã có từ lâu rằng việc loại bỏ các chất lắng đọng amyloid beta khỏi não của những người mắc bệnh Alzheimer giai đoạn đầu có thể ngăn chặn sự tiến triển của căn bệnh khủng khiếp này.

Eisai cho biết vào lúc 18 tháng, 68% những người tham gia nghiên cứu được điều trị bằng lecanemab cho thấy đã loại bỏ amyloid.

Vào Chủ nhật, tạp chí Khoa học đã tiết lộ cái chết của một phụ nữ 65 tuổi đang được điều trị bằng lecanemab. Người phụ nữ bị xuất huyết não sau khi nhận được chất kích hoạt plasminogen mô để loại bỏ cục máu đông sau khi bị đột quỵ.

Stat đã báo cáo vào đầu năm nay rằng một người tham gia thử nghiệm 87 tuổi đang dùng thuốc làm loãng máu Eliquis đã bị xuất huyết não và qua đời.

Theo Eisai, hai cái chết "không thể liên quan đến lecanemab."

Cheung tuyên bố rằng Eisai có sẵn các quy trình để theo dõi chứng phù não và thấy không cần giới hạn đối với các loại bệnh nhân đủ điều kiện điều trị bằng lecanemab.

Tiến sĩ Howard Fillit, giám đốc khoa học của Tổ chức Khám phá Thuốc chữa bệnh Alzheimer (NASDAQ: WBD), tuyên bố rằng các bác sĩ cân nhắc cẩn thận những rủi ro và lợi ích của thuốc. "Tại thời điểm này, tôi sẽ ngần ngại cung cấp loại thuốc này cho những người đang dùng thuốc làm loãng máu," anh ấy nói.

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ dự kiến sẽ xác định vào ngày 6 tháng 1 xem có phê duyệt lecanemab theo phương pháp đánh giá "tăng tốc" hay không, phương pháp này cần xác nhận rằng một loại thuốc có thể ảnh hưởng đến dấu ấn sinh học liên quan đến bệnh, chẳng hạn như giảm beta amyloid trong não.

Theo Cheung, bất kể quyết định này là gì, Eisai có kế hoạch nộp đơn xin FDA chấp thuận bình thường cho loại thuốc này dựa trên dữ liệu về hiệu quả và độ an toàn gần đây của nó. Ngoài ra, công ty dự định tìm kiếm giải phóng mặt bằng ở châu Âu và Nhật Bản.